Wie die „Gen-Schere“ gegen Krankheiten wie Alzheimer wirkt

Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats.

Auf Deutsch heißt das so viel wie: „Gruppierte, regelmäßig angeordnete, kurze, sich wiederholende DNA-Stücke.“

Forscher haben diese DNA-Stücke zuerst bei Bakterien entdeckt. Sie helfen den Bakterien, sich gegen Viren zu wehren. Die Forscher haben daraus eine Methode entwickelt, um gezielt Gene zu schneiden oder zu verändern. Deshalb sprechen viele heute einfach von der „Gen-Schere“. Mit ihr kann man einzelne Stellen im Erbgut finden, durchtrennen und reparieren.

Jedes Gen ist ein kleiner Abschnitt auf unserer DNA. Manche Gene funktionieren nicht richtig. Dann können Krankheiten entstehen. Genau hier setzt CRISPR an.

Mit CRISPR kann man ein fehlerhaftes Gen ausschneiden. Oder es reparieren. Manchmal wird auch ein neues Gen eingefügt. Das alles passiert direkt im Erbgut der Zellen.

Aber wie funktioniert das genau?

CRISPR besteht aus zwei Teilen:

1. einem Enzym namens Cas9,
2. und einer kleinen „Spürnase“ – der RNA.

Diese RNA kennt ganz genau die Stelle, die verändert werden soll. Sie führt Cas9 dorthin. Cas9 ist wie eine Schere. Es schneidet die DNA exakt an dieser Stelle durch.

Der Körper merkt: Hier ist etwas beschädigt. Die Zelle versucht, den Schnitt zu reparieren. Dabei lässt sich ein Fehler löschen oder ein neues Stück DNA einfügen – ganz gezielt.

Doch wie kommt CRISPR in den Körper?

Die Forscher verpacken CRISPR in winzige Transporter. Das können Viren sein, die unschädlich gemacht wurden. Oder kleine Fettkügelchen (Lipid-Nanopartikel). Diese gelangen in die Zellen – meist über eine Spritze oder Infusion.

In der Zelle angekommen, sucht die CRISPR-RNA ihr Ziel. Sie findet es durch exakten „Mustervergleich“. Die RNA passt nur zu einem ganz bestimmten Abschnitt. So wird nichts anderes beschädigt.

Die Studien der Forscher aus Kalifornien zeigen: Der Eingriff ist im Frühstadium der Erkrankung besonders wirksam. Denn viele Schäden im Gehirn entstehen lange, bevor Symptome auftreten.

Die neue Methode greift früh ein – noch bevor Nervenzellen sterben. So lässt sich das Fortschreiten der Krankheit möglicherweise bremsen. Oder sogar ganz verhindern.

Bisher wurde die Behandlung nur im Labor und an Tieren getestet. Die Ergebnisse sind aber vielversprechend. Klinische Studien am Menschen sollen bald folgen.

Die Hoffnung: Patienten könnten in Zukunft früher behandelt werden. Und zwar mit einer Methode, die gezielt in den Krankheitsprozess eingreift.

Noch ist die Forschung am Anfang. Doch CRISPR gilt als großer Schritt in Richtung gezielter, personalisierter Medizin.

Mit CRISPR entsteht eine neue Chance im Kampf gegen schwere Hirnerkrankungen. Je früher die Behandlung beginnt, desto besser könnten die Ergebnisse sein. Für viele Betroffene wäre das ein echter Lichtblick.

Quelle: https://www.ucsf.edu/news/2025/07/430331/crispr-approach-neurodegenerative-diseases/

Übrigens: Für die Entdeckung der CRISPR-Technologie erhielten 2020 zwei renommierte internationale Forscherinnen 2020 den Nobelpreis für Chemie.

Es sind Emmanuelle Charpentier und Jennifer A. Doudna.
Sie wurden ausgezeichnet „für die Entwicklung einer Methode zur gezielten Genom‑Editierung“ – also für die CRISPR/Cas9‑Gen-Schere

Emmanuelle Charpentier ist mikrobiologische Forscherin am Max‑Planck‑Institut, Jennifer Doudna arbeitet als Biochemikerin an der University of California, Berkeley.

Sie sind die ersten beiden Frauen, die gemeinsam den Chemie‑Nobelpreis erhielten.  Ihre Entdeckung aus dem Jahr 2012 ebnet den Weg auch für andere neue Therapien – so gegen Erbkrankheiten und Krebs.